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\nLe jeudi 28 f\u00e9vrier avait lieu la journ\u00e9e mondiale des maladies rares. Si ces maladies sont rares (concernant moins d\u2019une personne sur 2.000), elles touchent n\u00e9anmoins pr\u00e8s de 500.000 personnes en Belgique.<\/strong><\/p>\n<\/blockquote>\n
Nous savons aussi que les m\u00e9dicaments pour ces maladies rares co\u00fbtent extr\u00eamement cher et les prix ne font qu\u2019augmenter d\u2019ann\u00e9e en ann\u00e9e.<\/p>\n
Le cas du CDCA, traitement contre la xanthomatose c\u00e9r\u00e9brotendineuse, est extr\u00eamement interpellant. Son prix a augment\u00e9 de 335 fois en dix ans, passant de 38\u20ac \u00e0 12.750\u20ac, pour un seul mois de traitement<\/strong>.<\/p>\n
Un patient interrog\u00e9 par la Premi\u00e8re le 28 f\u00e9vrier dernier souffrant de cette maladie confiait ne plus pouvoir se soigner depuis d\u00e9cembre 2018. \u00a0Cons\u00e9quences\u00a0? La stabilisation de son \u00e9tat, permise par son m\u00e9dicament, n\u2019op\u00e8re plus. il subit de plein fouet le retour des chutes fr\u00e9quentes et des angoisses terribles caus\u00e9es par la maladie.<\/p>\n
Madame la ministre,<\/p>\n
\n
- Pourriez-vous m\u2019expliquer comment nous en sommes arriv\u00e9s \u00e0 cette situation\u00a0?<\/li>\n
- Le m\u00e9dicament pour la \u00ab\u00a0Xanthomatose C\u00e9r\u00e9brotendineuse\u00a0\u00bb fait-il partie des m\u00e9dicaments actuellement concern\u00e9s par la confidentialit\u00e9 applicable au regard de l\u2019article 81\u00a0?<\/li>\n
- Quelle part est assum\u00e9e par la s\u00e9curit\u00e9 sociale\u00a0et quelle part est assum\u00e9e par le patient\u00a0?<\/li>\n
- Quelles actions avez-vous entreprises pour permettre \u00e0 ce patient de pouvoir recommencer \u00e0 se soigner\u00a0? Plus globalement, qu\u2019allez-vous mettre en place pour pallier \u00e0 ce probl\u00e8me d\u2019accessibilit\u00e9 aux m\u00e9dicaments pour les maladies rares\u00a0?<\/li>\n<\/ul>\n
Merci, madame la ministre, pour vos r\u00e9ponses \u00e0 mes questions.<\/p>\n
\nMaggie De Block, Ministre<\/h4>\n<\/blockquote>\n
La xanthomatose c\u00e9r\u00e9brotendineuse est effectivement une maladie tr\u00e8s rare. En Belgique, un peu plus de 10 personnes en souffrent. La prise en charge de premi\u00e8re intention repose sur le traitement substitutif par acide ch\u00e9nod\u00e9soxycholique (CDCA).<\/p>\n
Actuellement, aucune sp\u00e9cialit\u00e9 pharmaceutique \u00e0 base d\u2019acide ch\u00e9nod\u00e9soxycholique n\u2019est inscrite dans la liste des sp\u00e9cialit\u00e9s pharmaceutiques remboursables que ce soit via la conclusion d\u2019une convention entre une firme pharmaceutique et l\u2019INAMI, conclue conform\u00e9ment aux dispositions de l\u2019article 111, 112 ou 113 de l\u2019Arr\u00eat\u00e9 royal du 1er f\u00e9vrier 2018 fixant les proc\u00e9dures, d\u00e9lais et conditions en mati\u00e8re d\u2019intervention de l’assurance obligatoire soins de sant\u00e9 et indemnit\u00e9s dans le co\u00fbt des sp\u00e9cialit\u00e9s pharmaceutiques, ou non.<\/p>\n
Je peux cependant vous informer que la firme Leadiant a introduit un dossier de demande de remboursement le 6 septembre 2018 aupr\u00e8s de la Commission de Remboursement des M\u00e9dicaments (CRM) pour une sp\u00e9cialit\u00e9 \u00e0 base d\u2019acide ch\u00e9nod\u00e9soxycholique. Cette sp\u00e9cialit\u00e9 se nomme CHENODEOXYCHOLIS ACID LEADIANT 250 mg \u00ae 100 g\u00e9lules.<\/p>\n
La CRM a pour mission d\u2019examiner la demande faite par la firme et dispose de 150 jours, exception faite des \u00e9ventuelles suspensions de la demande, pour formuler et me transmettre une proposition quant au remboursement de la sp\u00e9cialit\u00e9.<\/p>\n
Dans son \u00e9valuation, la Commission prendra en compte la valeur th\u00e9rapeutique de la sp\u00e9cialit\u00e9, son utilit\u00e9, son co\u00fbt, les \u00e9ventuelles alternatives disponibles pour le traitement de la pathologie concern\u00e9e, l\u2019analyse de l\u2019impact budg\u00e9taire et les commentaires \u00e9ventuels du demandeur\u2026<\/p>\n
Une fois que la CRM m\u2019aura transmis une proposition d\u00e9finitive, je prendrai une d\u00e9cision motiv\u00e9e quant \u00e0 l\u2019admission ou non de CHENODEOXYCHOLIS ACID LEADIANT 250 mg \u00ae 100 g\u00e9lules dans la liste des sp\u00e9cialit\u00e9s pharmaceutiques remboursables sur base de cette proposition, et ce dans un d\u00e9lai de 180 jours maximum apr\u00e8s r\u00e9ception par le secr\u00e9tariat de la Commission d\u2019un dossier de demande complet, exception faite des suspensions de la demande.<\/p>\n
A ce jour, la proc\u00e9dure li\u00e9e \u00e0 la demande d\u2019admission de CHENODEOXYCHOLIS ACID LEADIANT 250 mg \u00ae 100 g\u00e9lules est encore en cours et je ne peux pr\u00e9sumer de l\u2019aboutissement de ce dossier.<\/p>\n
Le cas qui nous occupe r\u00e9sulte de l\u2019application du R\u00e8glement europ\u00e9en sur les m\u00e9dicaments orphelins. Depuis son entr\u00e9e en vigueur, ce R\u00e8glement a fait ses preuves comme un incitant important pour le d\u00e9veloppement de nombreux m\u00e9dicaments pour des maladies rares. Il contient h\u00e9las encore des modalit\u00e9s qui, dans un nombre limit\u00e9 de cas tels que justement celui du CDCA, permettent \u00e0 des fabricants d\u2019obtenir le statut de m\u00e9dicament orphelin pour des sp\u00e9cialit\u00e9s n\u2019offrant aucune r\u00e9elle innovation, en contradiction d\u2019ailleurs avec la philosophie du R\u00e8glement.<\/p>\n
Nous en sommes conscients, et ce probl\u00e8me a d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 signal\u00e9 aux niveaux belge et europ\u00e9en. Dans une consultation en cours sur ce R\u00e8glement, la Belgique, \u00e0 travers l\u2019Agence F\u00e9d\u00e9rale des M\u00e9dicaments et des Produits de Sant\u00e9 (AFMPS), a inclus ce probl\u00e8me dans les r\u00e9ponses \u00e0 la consultation.<\/p>\n
En outre, il existe actuellement la possibilit\u00e9 l\u00e9gale de prescrire une pr\u00e9paration magistrale de CDCA, beaucoup moins ch\u00e8re, avec une possibilit\u00e9 de remboursement par l\u2019INAMI. Mais pour cela, il faut disposer d\u2019une mati\u00e8re premi\u00e8re (CDCA) qui soit conforme \u00e0 la Pharmacop\u00e9e europ\u00e9enne, ou \u00e0 d\u00e9faut, une mati\u00e8re premi\u00e8re dont toutes les impuret\u00e9s sont connues et non toxiques pour le patient. Pour le moment, une telle mati\u00e8re premi\u00e8re n\u2019est malheureusement plus disponible pour le pharmacien<\/strong>. L\u2019AFMPS examine actuellement avec les diff\u00e9rentes parties prenantes, comment en disposer et le Conseil technique comp\u00e9tent en mati\u00e8re de remboursement de pr\u00e9parations magistrales a pris contact avec des firmes en leur demandant de rendre le CDCA disponible sur le march\u00e9 belge. A ce jour, ce Conseil technique est en attente de la r\u00e9action des firmes.<\/p>\n
Je tiens \u00e0 vous faire savoir que les patients ont toujours obtenu un remboursement dans le cadre du Fonds Sp\u00e9cial de Solidarit\u00e9. Depuis le retrait des produits magistraux, le Fonds a donn\u00e9 un accord de principe pour la prise en charge, en tenant compte d\u2019une quote part personnelle de 1250 euros pour le patient par ann\u00e9e<\/strong>.<\/p>\n
Le Fonds Sp\u00e9cial de Solidarit\u00e9 repr\u00e9sente toujours le filet de sauvetage pour les patients avec des affections rares, \u00e0 condition que les prestations r\u00e9pondent au cadre l\u00e9gal mis en place (art 25 de le Loi coordonn\u00e9e le 14.07.1994).<\/p>\n
Il est \u00e9vident qu\u2019un remboursement \u00ab structurel \u00bb serait id\u00e9al<\/strong>, mais pour cela il faut attendre les r\u00e9sultats de la proc\u00e9dure pour l\u2019inscription du produit sur la liste des sp\u00e9cialit\u00e9s pharmaceutiques remboursables.<\/p>\n
Je dois \u00e9galement attirer votre attention sur le fait que les discussions sur les prix des m\u00e9dicaments pour les maladies rares gagneraient \u00e0 avoir lieu au niveau de plateformes plus larges que la Belgique seule. Pour cela, je pense par exemple \u00e0 la plateforme BeNeLuxA.<\/p>\n
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Madame la ministre, Le jeudi 28 f\u00e9vrier avait lieu la journ\u00e9e mondiale des maladies rares. Si ces maladies sont rares (concernant moins d\u2019une personne sur 2.000), elles touchent n\u00e9anmoins pr\u00e8s de 500.000 personnes en Belgique. Nous savons aussi que les m\u00e9dicaments pour ces maladies rares co\u00fbtent extr\u00eamement cher et les prix ne font qu\u2019augmenter d\u2019ann\u00e9e […]<\/p>\n","protected":false},"author":1526,"featured_media":1657,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_et_pb_use_builder":"on","_et_pb_old_content":"
Madame la ministre,<\/p>
Le jeudi 28 f\u00e9vrier avait lieu la journ\u00e9e mondiale des maladies rares. Si ces maladies sont rares (concernant moins d\u2019une personne sur 2.000), elles touchent n\u00e9anmoins pr\u00e8s de 500.000 personne en Belgique.<\/p><\/blockquote>
Nous savons aussi que les m\u00e9dicaments pour ces maladies rares coutent extr\u00eamement cher et les prix ne font qu\u2019augmenter d\u2019ann\u00e9e en ann\u00e9e.<\/p>
Le cas du CDCA, traitement contre la xanthomatose c\u00e9r\u00e9brotendineuse, est extr\u00eamement interpelant. Son prix a augment\u00e9 de 335 fois en dix ans, passant de 38\u20ac \u00e0 12.750\u20ac, pour un seul mois de traitement.<\/p>
Un patient interrog\u00e9 par la Premi\u00e8re le 28 f\u00e9vrier dernier souffrant de cette maladie confiait ne plus pouvoir se soigner depuis d\u00e9cembre 2018. \u00a0Cons\u00e9quences\u00a0? La stabilisation de son \u00e9tat, permise par son m\u00e9dicament, n\u2019op\u00e8re plus. il subit de plein fouet le retour des chutes fr\u00e9quentes et des angoisses terribles caus\u00e9es par la maladie.<\/p>
Madame la ministre,<\/p>
- Pourriez-vous m\u2019expliquer comment nous en sommes arriv\u00e9s \u00e0 cette situation\u00a0?<\/li>
- Le m\u00e9dicament pour la \u00ab\u00a0Xanthomatose C\u00e9r\u00e9brotendineuse\u00a0\u00bb fait-il partie des m\u00e9dicaments actuellement concern\u00e9s par la confidentialit\u00e9 applicable au regard de l\u2019article 81\u00a0?<\/li>
- Quelle part est assum\u00e9e par la s\u00e9curit\u00e9 sociale\u00a0et quelle part est assum\u00e9e par le patient\u00a0?<\/li>
- Quelles actions avez-vous entreprises pour permettre \u00e0 ce patient de pouvoir recommencer \u00e0 se soigner\u00a0? Plus globalement, qu\u2019allez-vous mettre en place pour palier \u00e0 ce probl\u00e8me d\u2019accessibilit\u00e9 aux m\u00e9dicaments pour les maladies rares\u00a0?<\/li><\/ul>
Merci, madame la ministre, pour vos r\u00e9ponses \u00e0 mes questions.<\/p>
Maggie De Block, Ministre<\/p><\/blockquote>
La xanthomatose c\u00e9r\u00e9brotendineuse est effectivement une maladie tr\u00e8s rare. En Belgique, un peu plus de 10 personnes en souffrent. La prise en charge de premi\u00e8re intention repose sur le traitement substitutif par acide ch\u00e9nod\u00e9soxycholique (CDCA).<\/p>
Actuellement, aucune sp\u00e9cialit\u00e9 pharmaceutique \u00e0 base d\u2019acide ch\u00e9nod\u00e9soxycholique n\u2019est inscrite dans la liste des sp\u00e9cialit\u00e9s pharmaceutiques remboursables que ce soit via la conclusion d\u2019une convention entre une firme pharmaceutique et l\u2019INAMI, conclue conform\u00e9ment aux dispositions de l\u2019article 111, 112 ou 113 de l\u2019Arr\u00eat\u00e9 royal du 1er f\u00e9vrier 2018 fixant les proc\u00e9dures, d\u00e9lais et conditions en mati\u00e8re d\u2019intervention de l'assurance obligatoire soins de sant\u00e9 et indemnit\u00e9s dans le co\u00fbt des sp\u00e9cialit\u00e9s pharmaceutiques, ou non.<\/p>
Je peux cependant vous informer que la firme Leadiant a introduit un dossier de demande de remboursement le 6 septembre 2018 aupr\u00e8s de la Commission de Remboursement des M\u00e9dicaments (CRM) pour une sp\u00e9cialit\u00e9 \u00e0 base d\u2019acide ch\u00e9nod\u00e9soxycholique. Cette sp\u00e9cialit\u00e9 se nomme CHENODEOXYCHOLIS ACID LEADIANT 250 mg \u00ae 100 g\u00e9lules.<\/p>
La CRM a pour mission d\u2019examiner la demande faite par la firme et dispose de 150 jours, exception faite des \u00e9ventuelles suspensions de la demande, pour formuler et me transmettre une proposition quant au remboursement de la sp\u00e9cialit\u00e9.<\/p>
Dans son \u00e9valuation, la Commission prendra en compte la valeur th\u00e9rapeutique de la sp\u00e9cialit\u00e9, son utilit\u00e9, son co\u00fbt, les \u00e9ventuelles alternatives disponibles pour le traitement de la pathologie concern\u00e9e, l\u2019analyse de l\u2019impact budg\u00e9taire et les commentaires \u00e9ventuels du demandeur\u2026<\/p>
Une fois que la CRM m\u2019aura transmis une proposition d\u00e9finitive, je prendrai une d\u00e9cision motiv\u00e9e quant \u00e0 l\u2019admission ou non de CHENODEOXYCHOLIS ACID LEADIANT 250 mg \u00ae 100 g\u00e9lules dans la liste des sp\u00e9cialit\u00e9s pharmaceutiques remboursables sur base de cette proposition, et ce dans un d\u00e9lai de 180 jours maximum apr\u00e8s r\u00e9ception par le secr\u00e9tariat de la Commission d\u2019un dossier de demande complet, exception faite des suspensions de la demande.<\/p>
A ce jour, la proc\u00e9dure li\u00e9e \u00e0 la demande d\u2019admission de CHENODEOXYCHOLIS ACID LEADIANT 250 mg \u00ae 100 g\u00e9lules est encore en cours et je ne peux pr\u00e9sumer de l\u2019aboutissement de ce dossier.<\/p>
Le cas qui nous occupe r\u00e9sulte de l\u2019application du R\u00e8glement europ\u00e9en sur les m\u00e9dicaments orphelins. Depuis son entr\u00e9e en vigueur, ce R\u00e8glement a fait ses preuves comme un incitant important pour le d\u00e9veloppement de nombreux m\u00e9dicaments pour des maladies rares. Il contient h\u00e9las encore des modalit\u00e9s qui, dans un nombre limit\u00e9 de cas tels que justement celui du CDCA, permettent \u00e0 des fabricants d\u2019obtenir le statut de m\u00e9dicament orphelin pour des sp\u00e9cialit\u00e9s n\u2019offrant aucune r\u00e9elle innovation, en contradiction d\u2019ailleurs avec la philosophie du R\u00e8glement.<\/p>
Nous en sommes conscients, et ce probl\u00e8me a d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 signal\u00e9 aux niveaux belge et europ\u00e9en. Dans une consultation en cours sur ce R\u00e8glement, la Belgique, \u00e0 travers l\u2019Agence F\u00e9d\u00e9rale des M\u00e9dicaments et des Produits de Sant\u00e9 (AFMPS), a inclus ce probl\u00e8me dans les r\u00e9ponses \u00e0 la consultation.<\/p>
En outre, il existe actuellement la possibilit\u00e9 l\u00e9gale de prescrire une pr\u00e9paration magistrale de CDCA, beaucoup moins ch\u00e8re, avec une possibilit\u00e9 de remboursement par l\u2019INAMI. Mais pour cela, il faut disposer d\u2019une mati\u00e8re premi\u00e8re (CDCA) qui soit conforme \u00e0 la Pharmacop\u00e9e europ\u00e9enne, ou \u00e0 d\u00e9faut, une mati\u00e8re premi\u00e8re dont toutes les impuret\u00e9s sont connues et non toxiques pour le patient. Pour le moment, une telle mati\u00e8re premi\u00e8re n\u2019est malheureusement plus disponible pour le pharmacien. L\u2019AFMPS examine actuellement avec les diff\u00e9rentes parties prenantes, comment en disposer et le Conseil technique comp\u00e9tent en mati\u00e8re de remboursement de pr\u00e9parations magistrales a pris contact avec des firmes en leur demandant de rendre le CDCA disponible sur le march\u00e9 belge. A ce jour, ce Conseil technique est en attente de la r\u00e9action des firmes.<\/p>
Je tiens \u00e0 vous faire savoir que les patients ont toujours obtenu un remboursement dans le cadre du Fonds Sp\u00e9cial de Solidarit\u00e9. Depuis le retrait des produits magistraux, le Fonds a donn\u00e9 un accord de principe pour la prise en charge, en tenant compte d\u2019une quote part personnelle de 1250 euro pour le patient par ann\u00e9e.<\/p>
Le Fonds Sp\u00e9cial de Solidarit\u00e9 repr\u00e9sente toujours le filet de sauvetage pour les patients avec des affections rares, \u00e0 condition que les prestations r\u00e9pondent au cadre l\u00e9gal mis en place (art 25 de le Loi coordonn\u00e9e le 14.07.1994).<\/p>
Il est \u00e9vident qu\u2019un remboursement \u00ab structurel \u00bb serait id\u00e9al, mais pour cela il faut attendre les r\u00e9sultats de la proc\u00e9dure pour l\u2019inscription du produit sur la liste des sp\u00e9cialit\u00e9s pharmaceutiques remboursables.<\/p>
Je dois \u00e9galement attirer votre attention sur le fait que les discussions sur les prix des m\u00e9dicaments pour les maladies rares gagneraient \u00e0 avoir lieu au niveau de plateformes plus larges que la Belgique seule. Pour cela, je pense par exemple \u00e0 la plateforme BeNeLuxA.<\/p>","_et_gb_content_width":"","footnotes":""},"categories":[6,33],"tags":[],"class_list":["post-1650","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-question-parlementaire","category-sante"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/sarahschlitz.be\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1650","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/sarahschlitz.be\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/sarahschlitz.be\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/sarahschlitz.be\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1526"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/sarahschlitz.be\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1650"}],"version-history":[{"count":7,"href":"https:\/\/sarahschlitz.be\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1650\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1758,"href":"https:\/\/sarahschlitz.be\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1650\/revisions\/1758"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/sarahschlitz.be\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1657"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/sarahschlitz.be\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1650"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/sarahschlitz.be\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1650"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/sarahschlitz.be\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1650"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}